Nova terapia genética

Células-tronco contra uma doença neurodegenerativa

Nova terapia genética
A adrenoleucodistrofia (ALD) ocorre em um de cada 17.000 nascimentos. É uma das reconhecidas como doenças raras pela Federação Espanhola de Doenças Raras e conta com uma associação própria. Esta doença está ligada ao cromossoma X, por isso, sofrem mais meninos do que meninas) e é caracterizada por uma degeneração progressiva do córtex adrenal. As crianças que sofrem perdem progressivamente e em apenas três anos, a vista, o ouvido e as capacidades intelectuais.
Por agora, um dos tratamentos mais comuns era o transplante de medula, mas o risco era alto. Recentemente, uma equipe de cientistas do Instituto Nacional da Saúde e Pesquisa Médica (INSERM), do Centro de Pesquisa do Câncer Alemão e da Universidade de Harvard descobriram uma alternativa através da terapia genética.
Os pesquisadores extraíram células-mãe de sangue de dois pacientes e as corrigido geneticamente para implantarlas em seguida para as crianças. Durante dois anos, acompanhou a evolução e o resultado surpreendeu, já que se conseguiu retardar o início da doença. esta terapia ainda deve ser provado com mais pacientes, mas a descoberta é muito promissor e foi publicado na revista Science.

About the Author